'El sastre de las células' de Kornblihtt, crucial para curar la atrofia muscular

Alberto Kornblihtt es uno de los científicos argentinos más importantes de su generación. A los 67 años acaba de integrar la Academia francesa de las Ciencias. Investigador en el Conicet, es profesor en la Universidad Buenos Aires y trabaja en el Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias, del que fue director. Su trabajo ha sido reconocido en todo el mundo. Con su equipo, acaba de dar un gran paso para tratar la atrofia muscular espinal.

Escala En Paris: Un periodista argentino le llamó una vez “el Messi de la ciencia”, ¿se identifica?

Alberto Kornblihtt: Debo aclarar que ese periodista es amigo mío, lo dijo en un evento de la televisión para decir que el público no debía pensar solamente en los deportistas, sino también en los científicos. A mí me da un poco de vergüenza esa comparación. Pero es cierto que Messi necesita de un equipo para jugar bien y en mi caso, obviamente, yo no podría haber hecho nada si no tuviera a mis discípulos, a mis colegas y a mi equipo.

EEP: Lleva 25 años investigando el funcionamiento del 'splicing alternativo', que está en la base del nuevo hallazgo parar tratar la atrofia muscular espinal, un grupo de enfermedades genéticas que daña y mata las neuronas motoras. ¿Qué es el s'plicing alternativo', lo que usted suele llamar ‘sastre de nuestras células’?

AK: Nuestras células tienen más o menos unos 20.000 genes, que son trozos del ADN que se encuentran en el núcleo. Cada uno de esos genes, a través de un proceso muy complicado, da la orden para fabricar proteínas. Hasta hace 40 años se pensaba que cada gen daba la orden para fabricar una proteína, pero cuando se descubrió este proceso se encontró que en realidad cada gen puede dar la orden para fabricar, dos, tres, decenas o a veces centenares de proteínas distintas.

El fenómeno que permite que eso ocurra se llama 'splicing alternativo' que es una manera por la cual el ARN mensajero, que es tan famoso ahora porque se ha utilizado en las vacunas contra el Covid-19, es cortado y unido para formar una ARN más corto y ese es el que finalmente forma la proteína. Ahora, en ese corte y unión, que se llama splicing, depende de dónde corte y dónde una el sastre, se pueden formar distintas configuraciones. Como si el sastre pudiera fabricar chaquetas, pero una derecha y otra cruzada. Es una manera que tiene el sistema biológico de aumentar la capacidad codificante de los genes.

EEP: ¿Por qué es tan importante el 'splicing alternativo' en el hallazgo que han hecho parar tratar la atrofia muscular espinal?

AK: En realidad, la cura de esta enfermedad tuvo un gran avance por los resultados de un colega mío uruguayo llamado Adrián Krainer, que trabaja en EE. UU. y que encontró un oligonucleótido, un trozo de ADN, que cuando se les inyecta a los pacientes se les corrige el 'splicing alternativo' de un gen y eso permite que se mitiguen la mayor parte de los síntomas negativos porque es una enfermedad bastante devastadora que atrofia los músculos y afecta a la motricidad. O sea que el gran hallazgo es el de él y ya fue aprobado por las agencias de EE. UU. y Europa y de todo el mundo en 2016.

Lo que nosotros hemos publicado recientemente en la revista 'Cell' es que nuestro laboratorio había estudiado que la velocidad con la que copia el gen es determinante para cómo ocurre el 'splicing alternativo'. Y descubrimos que si hacemos que la velocidad sea más rápida, esa corrección del splicing que encontró Krainer sea aún mejor. Entonces por ahora lo hemos hecho en células de cultivo y en ratones experimentales y esperamos que en algún momento podamos hacer el ensayo clínico con pacientes.

EEP: Se trata de una investigación un tanto especial para usted porque nace a raíz de que las familias fueron a pedirle que investigara sobre el asunto.

AK: Esto ocurrió hace seis años. A partir de la insistencia de las familias empezamos con el tema de la atrofia muscular. Cuando vinieron, les dije que yo no les iba a vender espejitos de colores ni venderles la cura de algo que no trabajo. Pero ellos insistieron y me dijeron: "no nos importa, queremos que en Argentina alguien que trabaje en el splicing como usted aborde este tema". Nos financiaron y obtuvimos muchos subsidios internacionales. La verdad que fueron ellos los artífices y a mí me cambió la vida.

EEP: Ha publicado 'No, no está bien. Está mal. Una pasión argentina por la ciencia (y por el arte y la política)' (editorial Sudamericana, 2021), un libro sobre su vida y su conocimiento. El título viene de una frase que usted pronunció en mayo de 2018, en el debate en el Congreso argentino sobre la Ley de Interrupción Voluntaria del Embarazo. Le respondía a una senadora, Silvia Elías de Pérez, que durante la formulación de una pregunta asimiló el Síndrome de Down a una enfermedad incurable. Esa frase se hizo viral.

AK: No pensé que iba a tener tanta repercusión. No tengo redes sociales, sólo tengo WhatsApp, y me sorprendió mucho incluso jóvenes hicieron camisetas con mi cara diciendo eso. Esta senadora, que es antiderechos, puso en mi boca palabras que yo no había dicho en mi exposición. Y entonces, en un momento dado, al decirle que yo no había dicho eso, que no estaba a favor de promover el aborto, sino que el aborto era un derecho de las mujeres que debía ser respetado, de las mujeres y de la sociedad en general, ella dijo: “Bueno, está bien” y yo le respondí: “No, no está bien. Está mal".

EEP: ¿Se escucha lo suficiente a los científicos?

AK: Ha habido una reacción del mundo científico frente a la pandemia, sobre todo en mi país, que ha permitido una visibilidad mucho mayor en la sociedad. Yo creo que sí, que lamentablemente fue la pandemia, pero ha habido una participación de los científicos en los medios de difusión, muchas veces por la necesidad de corregir o desmentir afirmaciones livianas de personas que están involucradas, a veces en el periodismo o en la política, que afirmaban cosas que no eran correctas. Era necesario que los científicos apareciéramos, no para pontificar, para decir que tenemos la única verdad, pero sí para aclarar cuando hay una confusión.

EEP: A lo largo de la Historia, la ciencia ha sido víctima de campañas religiosas, morales o luchas políticas. Las campañas de vacunación contra el coronavirus han provocado una ola de antivacunas, incluso de rechazo a la vacuna basada en el ARN mensajero. ¿Cómo explica usted que haya ese rechazo?

AK: Aquí se mezcla este problema con el tema que se puso sobre la mesa del conflicto entre las libertades individuales y las libertades como bien colectivo y social. Obviamente, yo pienso que la libertad es un bien colectivo y social y que cuando yo me vacuno no lo hago solamente para protegerme a mí, sino para contribuir a que la enfermedad desaparezca o se mitigue y para contribuir a la no dispersión del virus.

Esta excesiva búsqueda del derecho individual a decidir sobre el tema de la salud está muy asociado al pensamiento de las derechas y está muy potenciado por según qué medios de difusión que no son imparciales. Este año es el 200 aniversario del nacimiento de Louis Pasteur, que fue el pionero de la vacunación. La gente golpeaba a la puerta de su gabinete en 'l’École Normale', en París, para ser vacunada contra la rabia. Eso indica que sería un retraso en la evolución de las sociedades apelar a lo individual y a la sospecha de cosas que no han sido probadas para evitar un bien colectivo que es la vacunación.

EEP: Viajó a París para participar en la ceremonia de recepción de los nuevos miembros de la Academia de las Ciencias francesa. La Academia existe desde 1666 y es una asamblea de científicos que examina los retos políticos, éticos y sociales en torno a los retos científicos actuales y futuros. ¿Qué significa para usted y qué preocupa a esta comunidad científico en estos momentos?

AK: Una gran felicidad, porque es el reconocimiento de mis colegas a alguien que está haciendo ciencia a más de 10.000 km de distancia y en un lugar que no es central en la ciencia internacional. Yo creo que los académicos están siempre preocupados por aquellos aspectos sociales de la ciencia, en qué medida la ciencia puede ser utilizada en contra de los sectores más vulnerables, ninguneada o no considerada. La ceremonia fue muy emotiva y muy especial. Tuve la oportunidad de referirme en mi discurso a la importancia de la cultura francesa, porque para mí esta es una oportunidad para compartir un amor que tengo por la cultura francesa como es la música de Georges Brassens, Boris Vian o las películas de Agnès Varda, y creo que eso fue muy bien recibido. Ahora me siento como de la casa y que puedo hablar con ellos de otros problemas.

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