Gran avance contra la esclerosis múltiple

Cuaderno de Ciencias

De entre las enfermedades autoinmunes, las esclerosis son de las que menos sabemos a día de hoy. Las hay realmente traumáticas y devastadoras, como la ELA (que nos trae a todos a la mente inmediatamente la figura del físico Stephen Hawking), y otras menos invalidantes como la esclerosis múltiple (EM) que pese a que provocan movilidad reducida e incluso invalidez en los casos más extremos, provocan la muerte del paciente en casos excepcionales (menos del 10% de los afectados).

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Sea como sea, hasta la fecha conocíamos los efectos que provocaba la escleroris, pero los doctores no contaban con armas verdaderamente efectivas en su arsenal para combatirlas. Al menos hasta ahora, cuando un nuevo trabajo de investigación en medicina realizado en la Universidad Northwestern (Evaston, Illinois, EE.UU.) nos hace albergar grandes esperanzas.

El trabajo está relacionado con un ensayo clínico en fase 1 del primer tratamiento que intenta restablecer el sistema inmune de pacientes aquejados esclerosis múltiple y las noticias son excelentes. Según puedo leer, el ensayo acaba de demostrar que el tratamiento es seguro y que de hecho redujo drásticamente (entre un 50 y un 75 por ciento) la reactividad del sistema inmune de los pacientes a la mielina.

En otras palabras, el tratamiento probado en ensayo logró que las defensas del cuerpo no reaccionasen en contra de la mielina, por lo que podemos decir que se logró restablecer de forma segura el sistema inmunológico de los pacientes, reduciendo de este modo los ataques que este lanzaba erróneamente contra su "enemigo ficticio", la proteína mielina.

Esto es verdaderamente un gran avance, porque lo que caracteriza a la EM es precisamente ese fallo del sistema inmunológico, que ataca y destruye (por error) a la mielina, que no es ninguna amenaza, sino todo lo contrario. La mielina es la capa aislante que se forma alrededor de los nervios en la médula espinal, el cerebro y el nervio óptico. Cuando se destruye este aislamiento, las señales eléctricas no pueden circular con eficacia, dando lugar a síntomas que van desde un leve adormecimiento de las extremidades hasta la parálisis o ceguera.

"La terapia detiene las respuestas autoinmunes que ya están activadas y previene la activación de nuevas células autoinmunes", comentó Stephen Miller, Profesor de Investigación de Microbiología e Inmunología en la Escuela de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern. "Nuestro enfoque deja intacta la función del sistema inmune normal. Esto es el santo grial ".

El veterano investigador Miller, es co-autor del artículo que recoge los logros del estudio, y que fue publicado el 5 de junio en la revista Science Translational Medicine. El estudio es una colaboración entre la Escuela Feinberg de la Universidad Northwestern, el Hospital Universitario de Zurich en Suiza y el Centro Médico Eppendorf, de la Universidad de Hamburgo en Alemania. Este ensayo con humanos es la culminación de más de 30 años de investigación preclínica realizada en el laboratorio de Miller.

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En el ensayo, se utilizaron los propios glóbulos de los pacientes de MS, especialmente procesados para entregar furtivamente miles de millones de antígenos de mielina en sus cuerpos, para que de este modo su sistema inmunológico los reconociera como inofensivos y desarrollara tolerancia a los mismos.

Las terapias actuales de la EM presentan efectos colaterales muy graves, ya que suprimen todo el sistema inmunitario, haciendo que los pacientes sean más susceptibles de padecer infecciones cada día, e incrementando su riesgo de padecer cáncer.

A pesar de que la muestra de nueve pacientes participantes en la prueba (que fueron tratados en Hamburgo, Alemania) es demasiado baja como para determinar estadísticamente la capacidad del tratamiento para prevenir la progresión de la esclerosis múltiple, el estudio mostró que los pacientes que recibieron las dosis más alta de glóbulos blancos tuvieron la mayor reducción en la reactividad contra la mielina.

El objetivo principal del estudio era demostrar la seguridad del tratamiento y su tolerabilidad por parte de los pacientes. Se probó que la inyección intravenosa de hasta 3.000 millones de células blancas de la sangre con antígenos de la mielina, no causó efectos adversos en los pacientes con EM. Y aún más importante, no reactivó la enfermedad en los pacientes y no afectó a la salud del sistema inmune contra patógenos reales.

Como parte del estudio, los investigadores evaluaron la inmunidad de los pacientes contra el tétanos, ya que todos habían recibido vacunas contra el tétanos durante su vida. Un mes después del tratamiento, su respuesta inmune al tétanos se mantuvo fuerte, lo que demuestra que el efecto inmunológico del tratamiento es específico sólo para la mielina.

El estudio de seguridad humana prepara el escenario para un ensayo en fase 2 para ver si el nuevo tratamiento puede prevenir la progresión de la esclerosis múltiple en seres humanos. Los científicos están tratando de recaudar 1,5 millones de dólares para poner en marcha el proceso, que ya ha sido aprobado en Suiza. Investigación preclínica realizada por Miller demostró que el tratamiento detuvo la progresión de la EM recurrente-remitente en ratones.

"En el estudio en fase 2 queremos tratar la enfermedad en los pacientes tan pronto como sea posible, antes de que tengan parálisis debido a los daños en la mielina", dijo Miller. "Una vez que la mielina se destruye, es difícil de reparar."

En el ensayo, los glóbulos blancos de los pacientes se filtraron y procesaron ​​de forma especial para acoplarles antígenos de la mielina mediante un complejo proceso de fabricación desarrollado por los co-autores del estudio: Roland Martin, Mireia Sospedra y Andreas Lutterotti y su equipo del Centro Médico Eppendorf de la Universidad de Hamburgo. Tras esto, miles de millones de estas células secretas de la muerte, que portaban los antígenos de la mielina, fueron inyectadas por vía intravenosa a los pacientes. Las células entraron en el bazo, que filtra la sangre y ayuda al cuerpo a deshacerse de las células envejecidas y moribundas. Durante este proceso, las células inmunes comienzan a reconocer a la mielina como inofensiva, y rápidamente se desarrolla una tolerancia inmune. Este punto quedó confirmado en los pacientes mediante ensayos inmunológicos desarrollados y llevados a cabo por el equipo de investigación en Hamburgo.

Esta terapia, pese a que requiere de más pruebas, puede ser útil para el tratamiento no sólo de MS, sino también de una serie de otras enfermedades autoinmunes y alérgicas, cambiando simplemente los antígenos que van unidos a las células sanguíneas. Investigación preclínicas publicadas anteriormente por Miller demostraron la eficacia de la terapia en diabetes tipo 1 y en alergias de las vías respiratorias (asma) y alergias al cacahuete.

La investigación de Miller representa a varios pilares del Plan Estratégico de la Universidad Northwestern, descubrir nuevas formas de tratar la enfermedad mediante ciencias biomédicas y traducir esos descubrimientos en ideas y productos que hagan que el mundo sea un lugar mejor para todos.

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Esta investigación fue posible gracias a la financiación del Ministerio Federal Alemán de Educación e Investigación y de la Fundación Cumming.

Me enteré leyendo la nota de prensa publicada en la web de la Universidad Northwestern.